Incyte（股票代码：INCY）周日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其实验性抗体药物INCA033989“突破性疗法”认定。INCA033989旨在治疗一种特定基因型原发性血小板增多症（ET）患者，这是一种罕见的血液癌症，会导致血小板数量异常升高。
据该公司称，该认定适用于携带CALR基因1型突变且无法耐受或对抑制血细胞生成的标准疗法无反应的ET患者。
ET属于骨髓增生性肿瘤（MPN）类疾病，MPN是一种慢性血液癌症，其特征是骨髓产生过多的血细胞。 在原发性血小板增多症 (ET) 中，过多的细胞是血小板，它们有助于血液凝固。当血小板水平持续升高时，患者面临血栓、中风、出血并发症的风险增加，在某些情况下，病情还会进展为更严重的疾病，例如骨髓纤维化（一种以骨髓瘢痕为特征的疾病）或急性白血病。
大约四分之一的 ET 患者携带钙网蛋白 (CALR) 基因突变，这会破坏正常的血细胞调节。在这些患者中，最常见的变异是 52 个碱基对的缺失，称为 1 型 CALR 突变。它与进展为骨髓纤维化的风险最高相关。INCA033989 的设计目的是识别并特异性结合突变形式的钙网蛋白，从而靶向病变细胞，同时最大程度地保护健康细胞。
“这项突破性疗法认定凸显了INCA033989在显著改变原发性血小板增多症（ET）患者治疗方案方面的潜力，目前ET患者的治疗选择十分有限，”Incyte（INCY）总裁兼研发主管Pablo Cagnoni博士在一份声明中表示。他补充说，公司计划在与监管机构进行进一步磋商后，于2026年中期启动III期临床试验，这通常是临床试验的最后阶段，也是规模最大的阶段。
FDA的决定基于一项I期临床试验的早期结果，该试验主要评估药物的安全性，但也能提供初步的疗效迹象。今年早些时候公布的数据显示，INCA033989总体耐受性良好，并且在多个剂量水平下均能快速、持续地降低血小板计数，这是ET治疗的关键目标。在高剂量下观察到了更大、更持久的疗效。
更新后的1期临床试验结果，包括ET患者的更多安全性和有效性数据，以及骨髓纤维化患者的新发现，计划在2025年美国血液学会年会上公布。
Incyte (INCY) 表示，计划将INCA033989的研发范围从1型CALR突变扩展到其他CALR突变类型。该公司计划最早于明年上半年启动一项更广泛的、具有注册意义的研究，研究对象为对至少一种现有疗法耐药或不耐受的ET患者。
Incyte (INCY) 相信，通过专注于突变特异性靶向，INCA033989能够为ET及相关疾病提供更精准的治疗方案，在解决癌症本身的遗传驱动因素的同时，最大限度地减少副作用。
Incyte (INCY) 公司以生产 Jakafi 而闻名，Jakafi 主要用于治疗成人和儿童的骨髓增生性肿瘤、真性红细胞增多症和移植物抗宿主病 (GVHD)。
