生物医药领域近期迎来多项颠覆性突破，尤其以中国自主研发技术为代表的创新成果引发全球关注。12月11日，全球健康药物研发中心（GHDDI）在京正式发布国内首个全流程智能药物设计AI平台“AI孔明”，实现从靶点发现到候选药物筛选的端到端智能驱动，为全球健康疾病新药研发注入强劲动力。与此同时，mRNA精准递送、基因编辑治疗糖尿病等领域的关键进展，正共同推动生物医药产业进入高效创新、精准治疗的全新阶段。
在“AI孔明”智驭新药未来主题活动上，GHDDI发布的这一自主研发平台，标志着我国在AI赋能药物研发领域实现重大突破。与市场上单一环节AI工具不同，“AI孔明”构建了覆盖“靶点结构分析→AI分子生成→药物设计→活性评估→成药性优化”的全流程一体化体系，通过融合生成式AI分子设计模型、高精度虚拟筛选等原创算法，形成“设计—筛选—评估—优化—决策”的智能闭环，大幅压缩传统药物研发的“反复试错”周期。
据介绍，该平台已在结核病、疟疾及罕见病等数十条真实研发管线中完成验证，候选分子命中率与优化效率较传统流程提升数倍至数十倍。尤为值得关注的是，“AI孔明”秉持普惠可及原则，聚焦疟疾、结核病等被市场忽视的全球健康疾病，通过开放共享的模式赋能全球科研力量。平台同步构建自主可控的安全底座，支持本地化与私有云部署，确保核心科研数据安全合规流转。
“技术突破的终点是解决临床需求。”GHDDI主任丁胜教授强调，作为非营利机构，研发“AI孔明”的初心是回应全球千万患者的未满足需求，未来将通过共建网络推动平台在多疾病场景下的应用迭代，构建科技公益新生态。
mRNA递送技术实现精准靶向 多器官治疗打开新空间
在基因治疗领域，中国科学院动物研究所团队的最新成果同样令人瞩目。传统脂质纳米颗粒（LNP）存在“肝脏趋向性”局限，难以满足肝外疾病治疗需求。研究团队创新融合多肽与可电离脂质材料，开发出肽基可离子化脂质（PIL）材料及PILOT器官靶向mRNA递送平台，无需额外配体修饰即可实现多器官精准递送。
该平台建立了清晰的“设计规则”：赖氨酸/精氨酸修饰可实现肺靶向递送，半胱氨酸/组氨酸等修饰对应肝靶向，谷氨酸/天冬氨酸等修饰则可精准靶向脾脏，赖氨酸-酪氨酸二肽修饰能提升胸腺靶向效率，加入阿仑膦酸则可实现骨骼靶向。在此基础上，团队通过肝靶向与肺靶向PILOT LNP递送先导编辑技术，在肝脏实现13.3%的编辑效率，肺部编辑效率达7.4%，首次通过全身给药在肺部实现高效先导编辑，为肺遗传病治疗奠定技术基础。
金益互联指出，中国在AI制药、mRNA技术等领域的自主创新成果，正逐步打破国际技术垄断，提升全球生物医药产业的普惠性。随着这些技术在更多疾病领域的落地验证，预计将为全球健康挑战提供更高效、可及的解决方案，推动生物医药产业进入以新质生产力为核心的高质量发展阶段。
