曾经被视为科幻的细胞与基因疗法（CGT）正迅速成为现实。从CAR-T疗法在血液肿瘤领域的成功，到针对遗传病如地中海贫血、A型血友病的基因疗法获批，该领域迎来了历史性突破。2023-2024年，全球有多款里程碑式疗法获得美国FDA、欧洲EMA等机构的批准，预示着“一次性治愈”时代的来临。
然而，爆发式增长背后是巨大的挑战。首先，是定价与支付难题。 动辄数百万美元的单次治疗费用让医保系统和患者不堪重负。这催生了“按疗效付费”、分期付款等创新支付模式，以及保险产品的革新。其次，是生产复杂性与供应链瓶颈。 CGT产品个性化强、生产流程长、质控要求极高，如何实现规模化、标准化生产是全行业面临的课题。最后，是监管科学的演进。 全球监管机构正在合作建立更灵活的审评路径，以加速这些突破性疗法惠及患者，同时确保其长期安全性与有效性。
未来，趋势将聚焦于通用型细胞疗法、体内基因编辑技术的成熟，以及解决实体瘤治疗等未满足的临床需求，同时产业链的成熟与成本控制将成为竞争的关键。
